罕見病，也被稱為“孤兒病”，在中國患病率小于1/萬。
近年來，國藥集團聚焦罕見病“無藥可用”“治療成本高昂”“用藥困難”等核心難題，自主研發(fā)攻克關(guān)鍵技術(shù)壁壘，提升罕見病用藥可及性，以 100% 的努力，為 1?全力以赴，以實際行動為罕見病患者點亮希望之光。
讓罕見病患者“用得上”
在罕見病領(lǐng)域，藥物可及性一直是一個核心問題。用不上藥、用不起藥、無法足量用藥等困境深深困擾著罕見病患者。
國藥控股各級子公司及專業(yè)藥房積極發(fā)揮供應鏈體系優(yōu)勢，成功引進多款罕見病治療藥物，并持續(xù)助力特藥平臺、“慈善援助”“慈善捐贈”等項目。
2025年1月，國藥控股完成托夫?注射液Tofersen國內(nèi)的?批進?，該注射液將為中國漸凍癥患者帶來全新的治療契機。
四川SPS+專業(yè)藥房積極與廠家對接，引進等40多種罕見病治療藥品。2024年以來累計服務2500多名罕見病患者，推動多項罕見病患者慈善援助項目落地，幫助罕見病患者節(jié)省購藥費用70多萬元。
國藥國際一直以來致力于推動罕見病藥引進和保障，自2018年起協(xié)同有關(guān)醫(yī)療機構(gòu)先后完成數(shù)款罕見病治療藥品的批量臨時進口工作。
2018年，國藥國際罕見病藥品項目組成立，首個任務就是保障國內(nèi)腎上腺皮質(zhì)癌患者的穩(wěn)定用藥需求。面對國外廠家起初不愿合作的局面，項目組與國外制藥公司反復周旋、真誠溝通，最終成功完成臨床急需罕見病藥品臨時進口任務，為數(shù)百名患者送去了“生的希望”。
2021年，1500余名嬰兒痙攣癥患兒即將面臨停藥困境。在國家有關(guān)部委的指導與支持下，國藥國際成功將藥品配送至全國50家定點醫(yī)院，緩解了上千名患兒階段性用藥難題。
2023年11月，國藥國際接到批量進口治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的地夫可特片的緊急用藥需求。僅僅62個工作日，國藥國際成功完成藥品進口，并在北京協(xié)和醫(yī)院交付開出我國內(nèi)地首張?zhí)幏健?/p>
讓罕見病患者“被關(guān)愛”
多年來，國藥控股SPS+專業(yè)藥房持續(xù)關(guān)注罕見病群體，與多地醫(yī)保局合作建設罕見病關(guān)愛中心。同時，針對罕見病用藥、新特藥品提供全球?qū)に幣c預訂服務，為罕見病患者提供藥物治療管理、患者教育、病程關(guān)懷等全周期關(guān)愛服務，持續(xù)構(gòu)筑罕見病關(guān)愛體系，滿足罕見病群體的迫切所需。
在2月28日國際罕見病日當天，國控湖北攜手湖北省慈善總會啟動“罕見病兒童守護計劃項目”。該項目依托湖北省罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，通過搭建兒童罕見病康復醫(yī)療、慈善援助、志愿幫扶等診療生態(tài)及多層次醫(yī)療保障體系，為省內(nèi)18歲以下困難家庭兒童罕見病患者提供全面、系統(tǒng)的幫扶與治療。國控湖北將積極發(fā)揮藥品保障供應體系優(yōu)勢，積極參與項目醫(yī)療診斷體系、藥品援助體系的搭建，為項目提供全方位支持。
針對血友病患這一罕見病群體，河南、江蘇SPS+專業(yè)藥房紛紛行動，聯(lián)合與當?shù)蒯t(yī)院、公益組織等舉辦血友病專題宣教活動，講授正確的防治知識和應急處理技巧，為患者及家屬提供規(guī)范治療的專業(yè)指導。
山西SPS+專業(yè)藥房策劃發(fā)布12期罕見病專題宣傳活動，提升公眾對罕見病的認知與重視，搭建起患者、家屬與社會之間的信息交流平臺。
守護“罕見”希望，叩響“生命之門
國藥集團將繼續(xù)深入貫徹落實黨中央決策部署
加速編織罕見病防治保障的“生命守護網(wǎng)”
以央企責任擔當，護佑“萬分之一”
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